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Approfondimento sullo studio sulla proteina ciclofillina

Abbiamo approfondito ulteriormente con la Dott.ssa Laura Pasetto, ricercatrice presso l’istituto mario negri, lo studio sulla proteina ciclofillina. Questo studio è stato condotto proprio presso il laboratorio coordinato dalla Dott.ssa Valentina Bonetto. L’obiettivo è quello di indagare più attentamente gli aspetti che riguardano una scoperta che potrebbe essere tra le più importanti nella ricerca sulla Sla. 

Su quali basi scientifiche ha preso via la sperimentazione sulla ciclofillina? 

La sperimentazione sulla ciclofillina parte dalle evidenze riscontrate in oltre 20 anni di studi dall’Istituto Mario Negri. Come spiegava il Prof. Calvo, nell’articolo che puoi leggere cliccando qui, la ciclofillina è una proteina coinvolta nel metabolismo della proteina TDP-34. Il 97% dei pazienti, ha aggiunto la Dott.ssa Laura Pasetto, ricercatrice principale del laboratorio della Dott.ssa Bonetto, mostra un malfunzionamento dei questa proteina. La dottoressa dal 2008 si occupa di Sla e nell’ambito di questo studio si è occupata principalmente della sperimentazione sul modello animale e dell’osservazione della mutazione individuata. Il laboratorio, oltre a questo studio, si occupa della ricerca di bio-marcatori che facilitino la diagnosi della malattia e permettano di trovare nuove terapie.

Quali sono le fasi della sperimentazione?

Attualmente la sperimentazione si trova nelle fasi iniziali e si indagano gli effetti della carenza di ciclofillina sul modello animale. Le fasi successive saranno provare, nel modello animale, i test pre-clinici e aumentando, attraverso la terapia genica, i livelli di ciclofillina. Si passerà poi alla fase clinica in cui si testerà l’efficacia del farmaco su dei volontari e poi su un piccolo gruppo di malati. Se ci saranno risultati positivi si arriverà alla fase 3 e quindi al test su un numero di pazienti più ampio. Infine si avrà l’approvazione da parte degli enti europei. La dottoressa Pasetta sottolinea, nel corso dell’intervista completa che puoi ascoltare cliccando qui, che le sperimentazioni richiedono tempo. Se si considera che le evidenze che si hanno oggi sono il frutto di venti anni di ricerca, non è difficile immaginare che ci vorranno almeno dieci anni prima di poter arrivare alla fase 3.

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