Apriamo l’appuntamento odierno dedicato alla ricerca e alla sperimentazione riportando il risultato dell’intervista alla Dott.ssa Antonia Ratti, ricercatrice universitaria. Lavora presso la sede distaccata del Centro Dino Ferrari, presso l’Istituto Auxologico Italiano, nel laboratorio di neuroscienze. Fa parte del team del Prof. Vincenzo Silani, Direttore U.O di Neurologia dell’Istituto Auxologico Italiano San Luca e Direttore della sede distaccata del Centro Dino Ferrari.
La ricerca di base sulla Sla
“In laboratorio ci occupiamo di ricerca di base: studiamo la Sclerosi Laterale Amiotrofica, le malattie del motoneurone ed in particolare i meccanismi molecolari che portano alla degenerazione e alla morte delle cellule motoneuronali. Noi abbiamo il vantaggio di avere un’ampia e preziosissima collezione di materiale biologico da paziente come DNA, liquor, siero e fibroblasti. Da questi materiali possiamo poi coltivare e trasformare in cellule staminali. Cellule con le quali riprodurre in vitro i neuroni che hanno le caratteristiche genetiche dei pazienti.”
La Dott.ssa continua “Avendo a disposizione il DNA dei pazienti partecipiamo a grossi progetti di ricerca internazionali sullo studio delle basi genetiche della malattia. Tutto questo grazie a partnership e sinergie che si creano con altri Istituti di ricerca. Da tali collaborazioni sono scaturite negli ultimi anni importanti scoperte di nuovi geni causativi di SLA che hanno aiutato a comprendere meglio la malattia“.
PROMISE e gli studi di Modena e Reggio Emilia
Riportiamo i risultati di alcuni studi estrapolati da un articolo di aboutpharma.com del 26.03.21.
Alcune proteine sembrano essere alla base di meccanismi che contribuiscono allo sviluppo di malattie neurodegenerative come la Sla, l’Alzheimer e la demenza frontotemporale. Queste proteine sembrano essere coinvolte nella risposta delle cellule a condizioni di stress, quali agenti ossidanti, aumento della temperatura, infezioni virali o esposizione a metalli pesanti. Sono stati individuati due meccanismi indispensabili affinché la cellula risponda in modo corretto in condizioni di stress. Il primo meccanismo coinvolge due proteine, HSP90 e DYRK3. Difatti in pazienti affetti da Sla i livelli di espressione di DYRK3 sono risultati molto ridotti. Il secondo meccanismo individua un’ulteriore proteina, la listerina1, ed il sistema che controlla la corretta funzionalità dei ribosomi come responsabili della maggiore vulnerabilità dei nucleoli alle condizioni di stress esterne
Un’altro studio denominato PROMISE ha svelato come i pazienti trattati con guanabenz alla posologia più elevata hanno avuto un rallentamento della progressione della malattia. Il farmaco, oltre ai noti effetti anti-ipertensivi, aveva mostrato un effetto protettivo sui neuroni in studi in vitro su modelli cellulari e animali di Sla. I risultati incoraggianti di questo studio rappresentano la base per proseguire con ulteriori studi con nuovi farmaci mirati a questo meccanismo d’azione e costituiscono un fondamentale punto di partenza per avviare la necessaria sperimentazione clinica di conferma.
Mondo Sla, ricerca e sperimentazione con la Dott.ssa Ferri
In questa sesta puntata di Mondo SLA è con noi per parlare di ricerca e sperimentazione la Dott.ssa Laura Ferri, neurologa presso l’ospedale di Chieti. “La ricerca clinica è molto lunga in termini di anni” afferma la Dott.ssa, “Ma questo non deve spaventare la gente. Si tratta di diverse fasi dedicate ai vari farmaci in commercio; è una pratica funzionante che riesce ad aiutare concretamente i pazienti nella vita di tutti i giorni“.
Le fasi di sperimentazione di un nuovo farmaco sono molteplici e diversificate. “Nella parte pre-clinica le sostanze vengono testate in vitro, su cellule e su piccoli animali, sempre sotto la supervisione di un comitato etico. Se si supera la prima fase si passa a testare la sostanza direttamente sull’uomo. Ciò ha l’obiettivo di determinare se il farmaco funziona, quali sono i benefici e quali gli effetti collaterali.” Interessanti anche le domande poste dai nostri radioascoltatori, le quali troveranno risposta nell’approfondimento di venerdì prossimo con nuove figure professionali ai microfoni di Radio ISAV.
La trasmissione è sempre riascoltabile in Podcast su Radio ISAV (Sezione Podcast – Mondo Sla) o rivederla su Youtube canale Radio ISAV playlist Mondo Sla. Nelle registrazioni è possibile ascoltare anche le domande fatte in diretta da tutti i pazienti Sla che hanno interagito.
Mondo Sla, il primo programma di approfondimento in Italia sulla Sla, è offerto dall’azienda Vitalaire e Medicasa.
