AP-101 contro la SLA: efficacia e prospettive future. Negli ultimi anni, la ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ha registrato importanti progressi, grazie a nuove sperimentazioni cliniche che stanno aprendo prospettive terapeutiche concrete scopri di più.
Tra queste, lo studio di fase 2 sul trattamento con AP-101, condotto da AL-S Pharma, ha mostrato risultati promettenti sia per la SLA sporadica che per la forma legata al gene SOD1, contribuendo anche ad una comprensione più profonda dei meccanismi della malattia.
SLA sporadica e SLA legata al gene SOD1: quali sono le cause?
Nella maggior parte dei casi, l’85-90% delle SLA sono considerate di natura sporadica senza alcun legame familiare. Si ritiene infatti che questo tipo di SLA sia il risultato di una combinazione di fattori genetici e ambientali.
Tra le forme familiari della sclerosi laterale amiotrofica, troviamo quella legata alla mutazione del gene Cu/Zn Superossido Dismutasi 1 (SOD1). Identificata per la prima volta nel 1993, è stata tra le prime ad essere associate alla SLA. Essa rappresenta circa il 10% delle forme familiari e tra il 1,5% e il 3% di tutti i casi.
In particolare, il meccanismo attraverso cui SOD1 causa la malattia non è del tutto chiaro. Principalmente, le mutazioni inducono la proteina SOD1 a ripiegarsi male, favorendo così la formazione di aggregati tossici nei motoneuroni. In questo modo si riduce anche la protezione del DNA dai danni ossidativi. Inoltre, la proteina alterata può compromettere il ruolo degli astrociti, ossia cellule gliali di supporto che normalmente nutrono e proteggono i neuroni.
Lo studio con AP-101 di AL-S Pharma: un potenziale approccio terapeutico
L’azienda farmaceutica svizzera AL-S Pharma ha annunciato recentemente risultati incoraggianti, clicca qui. Lo studio clinico di fase 2 ha valutato AP-101, come un potenziale trattamento che potrebbe rallentare la progressione della SLA.
Più precisamente AP-101 è un anticorpo monoclonale umano, una proteina creata in laboratorio, progettata per riconoscere e neutralizzare la SOD1 mal ripiegata. In particolare l’anticorpo agisce come uno “spazzolino molecolare”, eliminando le forme dannose della proteina SOD1 prima che possano danneggiare i neuroni. Si tratta quindi di un approccio mirato che punta a modificare il decorso della malattia, rallentandone la progressione.
Questo studio clinico multicentrico ha coinvolto 52 pazienti con SLA sporadica e 21 pazienti con mutazioni SOD1. Dopo soli 12 mesi di trattamento ha dato buoni risultati. Infatti l’AP-101 si è dimostrato sicuro e ben tollerato, facendo osservare miglioramenti nei parametri clinici legati alla sopravvivenza e alla capacità respiratoria. Inoltre, i biomarcatori neurodegenerativi sono rimasti stabili, suggerendo quindi un effetto protettivo.
Ad oggi AL-S Pharma ha annunciato che i dati completi saranno presentati ai principali congressi scientifici e alle autorità regolatorie entro la fine del 2025. L’obiettivo è poter avviare la fase 3 dello studio con una successiva approvazione del trattamento. Di conseguenza, se questi risultati saranno confermati, potrebbero aprire la strada a nuove terapie mirate per la SLA.
