Quello delle sperimentazioni cliniche, o “clinical trial”, è un argomento molto delicato se si parla di malattie rare e ancor di più se si parla di SLA. Infatti, a riguardo, c’è molta disinformazione. Per questo è fondamentale parlare di ricerca e sperimentazioni cliniche approfondendo dettagliatamente di cosa si tratta e dove potersi rivolgere per avervi accesso.
Le difficoltà delle sperimentazioni cliniche
Negli ultimi vent’anni la SLA ha vissuto una straordinaria accelerazione in termini di acquisizione di conoscenze. Tuttavia, l’impressione generale è che la ricerca di una terapia risolutiva proceda lentamente. Altrettanto fermi appaiono gli aggiornamenti in merito alla capacità di fare prevenzione e individuare i fattori di rischio della malattia.
Questa, certamente, è una situazione comune ad altre condizioni neurodegenerative. Esiste una pressante necessità di mettere a fuoco i meccanismi biologici da cui origina la SLA. Mancano, purtroppo, strumenti specifici per la diagnosi precoce e marcatori con cui predire il decorso di malattia. Elementi che, normalmente, concorrono a intercettare tempestivamente i malati e il rischio di ciascuno di contrarre la malattia. È evidente che non si possa disporre di una cura per una malattia prima di aver compreso e descritto la catena di alterazioni biologiche da cui essa ha origine. Per questo la ricerca scientifica ha continua necessità di sostegno.
La maggiore difficoltà riscontrata è proprio l’arruolamento di soggetti per le sperimentazioni. In parte dovuta, come riporta anche la nota rivista Neurology, alla difficoltà di individuare un campione soddisfacente e descrittivo della popolazione SLA. Di conseguenza, i risultati degli studi SLA mancano di validità generalizzabile. Dall’altra parte, la difficoltà, si riscontra nella diffusa disinformazione riguardo le sperimentazioni stesse.
La sperimentazione clinica non si deve confondere con una cura. La stragrande maggioranza dei pazienti crede che accedere ad una sperimentazione significhi avere accesso ad un farmaco sicuramente efficace. Purtroppo non è così.
Ricerca e sperimentazione clinica: tra possibilità di individuare una cura e un puro gesto di altruismo
La ricerca clinica si riferisce a qualsiasi ricerca condotta, da personale competente, sull’uomo (sano o malato). Esistono due tipi principali di ricerca clinica:
- studi osservazionali, che hanno l’obiettivo di migliorare la conoscenza della malattia e la sua evoluzione nel tempo;
- studi interventistici, detti anche sperimentazioni cliniche. L’obiettivo principale delle sperimentazioni cliniche è identificare risposte specifiche a nuove terapie/procedure, oppure nuove modalità di utilizzo di terapie già note.
Una sperimentazione ha la caratteristica principale di mettere a confronto due campioni di soggetti che vengono trattati con due diversi farmaci. Un gruppo viene trattato con il farmaco sperimentale vero e proprio, mentre l’altro campione è trattato con un farmaco inerte, detto farmaco placebo, che non ha nessuna proprietà chimica e non produce, dunque, nessun effetto. I ricercatori non sono, e non devono essere, al corrente di chi appartiene a ciascun gruppo, in modo da preservare il rigore scientifico dello studio.
Non sempre la partecipazione a una sperimentazione clinica sortisce un effetto sul decorso di malattia del singolo individuo arruolato. La logica della partecipazione ad uno studio clinico non si basa sulla sola speranza di essere trattato con una terapia (rispetto al placebo) e che questa sia efficace perché non è ovviamente dato saperlo all’inizio. Gli eventuali risultati positivi ottenuti ricadranno non solo su chi ha partecipato ma anche su coloro che non hanno potuto farlo. È chiaro che anche un fallimento della sperimentazione permette di raccogliere elementi utili per una futura terapia o per altre sperimentazioni.
Per questo è comprensibilmente pensare che un paziente non sempre abbia la lungimiranza, e la visione altruistica, di sottoporsi ad una sperimentazione senza un esito certo. Per questo è bene ricordare che la partecipazione a una sperimentazione non è obbligatoria.
L’importanza di essere informati: un diritto e un dovere del paziente (e della sua famiglia)
Essere informati su cure, trattamenti e sperimentazioni è uno dei 7 diritti del paziente SLA clicca qui per approfondire. Occorre che i medici spieghino nel dettaglio come si svolge un trial clinico. In particolare, soffermandosi in maniera esauriente sul concetto di “trattamento sperimentale”. Molti malati, e loro familiari, trasformano la possibilità di entrare in un trial clinico nell’opportunità di accedere a farmaci sicuramente efficaci e risolutivi, cosa che purtroppo non è sempre vera.
La maggior parte di loro ha bisogno di capire come è organizzato un trial clinico e quali sono le sue finalità e ciò che significa. Bisogna informare il paziente sulle linee guida che fissano le regole per la realizzazione e conduzione dei clinical trial. Esse hanno lo scopo, non solo di definire i criteri per il disegno dei nuovi studi clinici, ma anche renderli il più possibile attendibili dal punto di vista scientifico. Si presta una grande attenzione alle necessità dei pazienti e alle loro particolari condizioni di salute. Si può poi avviare il paziente al trial più opportuno.
La decisione di sottoporre un paziente ad una molecola in sperimentazione o l’altra non è dunque una scelta deliberata del medico, ma c’è uno studio dietro che tiene conto di importanti criteri di inclusione ed esclusione. Questi tengono conto alla durata di malattia, al livello di funzione respiratoria, al livello di disabilità, alla co-presenza di patologie intercorrenti che possono rendere rischioso il trattamento.
Nel caso specifico della SLA i soggetti vengono valutati anche sulla base di eventuali mutazioni genetiche, individuate come possibili responsabili dell’emersione della malattia. Il paziente che si propone per una sperimentazione viene sottoposto a una valutazione di screening che ha l’obiettivo di comprenderne l’idoneità.
